“我们决定，将500万元奖金悉数投入到ALS研发管线的推进中，更好地助力渐冻症的治疗突破。”在荣获2024年度生命科学破冰奖后，苏州工业园区企业中美瑞康创始人李龙承博士深情承诺。目前，中美瑞康自主研发的渐冻症（ALS）创新药物RAG-17已进入I期临床试验，并顺利完成首例患者给药。

　　RAG-17到底有多厉害？作为一款针对SOD1基因突变的渐冻症患者的创新型双链小干扰RNA（siRNA）药物，临床前研究显示，该药物通过抑制SOD1基因表达以减少毒性蛋白生成，保护神经元功能，能够延缓疾病进程并显著改善运动能力。在研究者发起的临床试验（IIT）中，RAG-17表现出良好的安全性和耐受性，同时也显示出令人鼓舞的临床疗效。

　　这款药物的研发背后，还有着一段动人的合作故事。蔡磊，这位曾经的京东集团副总裁，在2019年确诊渐冻症后，从企业家转型为渐冻症科研倡导者，致力于推动渐冻症药物的研发。在RAG-17开发过程中，蔡磊团队积极帮助中美瑞康对接临床资源、招募患者，为中美瑞康提供了宝贵的资金和临床研究支持。

　　技术创新是攻克难题的关键。中美瑞康自主开发的SCAD™（智能化学辅助递送）平台，为小核酸药物的递送开辟了新的路径，该平台在中枢神经系统能够实现广泛的组织分布、高效的细胞摄取和内吞体逃逸能力，体内活性与安全性皆已得到实验验证。除了RAG-17，中美瑞康针对FUS基因突变型ALS患者的RAG-21也成功获得FDA授予的孤儿药资格（ODD），为患有FUS-ALS这一极具侵袭性且进展快速的渐冻症患者带来了新的治疗曙光。目前，中美瑞康正在开发的药物已经获得了美国FDA三项孤儿药资格认定和一项罕见儿科疾病资格认定。

　　如今，中美瑞康与蔡磊的合作仍在继续。他们携手成立的渐冻症药物开发联合实验室，正加速推动着新药的研发和临床应用。在这个过程中，每一个小小的进步都是对渐冻症患者的巨大鼓舞。这场由园区企业和渐冻症患者共同推进的“破冰”之旅，仍在继续。让我们为每一个为生命而战的勇士加油吧！（黄雨琳/文）